Kaybedilmiş olan herhangi bir yaşamsal fonksiyonu geri kazandırmak ve/veya vücuda terapötik molekülleri
sağlamak amacına yönelik olarak canlı hücrelerin transplantasyonu geçtiğimiz 25 yılda öncelikli bir araştırma
konusu olmuştur. Bu tür terapötik yaklaşımlardan bir çoğu klinik denemeler aşamasına kadar uzanmış ve
bazılarından başarılı sonuçlar elde edilmiştir. Önümüzdeki yıllarda bu tür uygulamaların yaygınlaşarak
sürmesi beklenmektedir. Hücre transplantasyonu bir kaç türde olabilir. Otolog transplantasyon, hastadan
alınan hücrelerin belirli bir işlemden (hasta üzerinde veya alınan hücreler üzerinde) sonra, hastaya geri
verilmesine dayanır. Allojenik transplantasyonda, başka insanlardan alınan hücreler hastaya verilir.
Bu amaçla, geleneksel kan transfüzyonları dışında klinikte en sık kullanılan hücreler kemik iliğinde, bebek
göbek kordon kanında ve çevre kanında bulunan ve özel yöntemlerle erişkinde de belli büyüme faktörlerinin
yardımı ile üretilebilen ve kan hücrelerine dönüştürülebilen hematopoetik kök hücreleridir. Son 20 yıldır
dünyada kabul gören kemik iliği veya periferik kandan elde edilen ve kan üretebilen hücrelerin nakli, Akdeniz
anemisi, lösemi ve lenfoma gibi hastalıkların ve kanserlerin tedavisinde başarılı bir şekilde uygulanmaktadır.
Ayrıca hematopoetik kök hücrelerin kan dışında başka doku hücrelerine dönüşebildiği gösterilmiş olmakla
birlikte, bu tür hücreler henüz kan dışındaki dokuların yenilenmesinde kullanılmamıştır. Erişkin kök hücreleri
erişkin bireylerden elde edilen, embriyonal kök hücreleri gibi bir çok hücre tipine dönüşme potansiyeline sahip
olan hücrelerdir. Bunlar arasında kemik iliğinden elde edilen mezenkimal kök hücreleri en iyi tanımlanmış
olanlardır. Kemik, kıkırdak ve yağ hücrelerine dönüştüğü gösterilmiş olan bu hücrelerin klinik denemeleri
geçtiğimiz yıllarda uygulanmaya başlamıştır. Mezenkimal kök hücrelerinin dışında, yetişkinlerde, hepatik,
epidermal ve nöral kök hücrelerin varlığı da gösterilmiştir. Yetişkin kök hücreleri, etik olarak daha az sorunlu
olduklarından, önümüzdeki yıllarda yoğun olarak kullanıma girebilirler. Ayrıca, hepatosit gibi farklılaşmış
erişkin hücreleri de klinik denemelerden geçmektedir; ancak bu tür uygulamalar henüz yaygınlaşmamıştır.
Embriyonik kök hücreleri, embriyoda erken evrede bulunan totipotent veya pluripotent kök hücreler olarak
tanımlanırlar. Embriyonik kök hücreleri, in-vitro (laboratuvar ortamında) olarak döllenmiş ve ihtiyaç fazlası
embriyolar veya istem üzerine sonlandırılan gebeliklerden elde edilebilmektedir. Embriyonik kök hücreler
üzerindeki temel bilim araştırmalarının en kısa sürede klinikte tedavisi mümkün olmayan birçok hastalığa
yararı olabilecek şekilde kullanımı beklenmektedir. Böylece kendini yenileme ve onarım kapasitesi olmayan
hücrelerin kaybına bağlı olarak gelişen hastalıklar tedavi edilebilecektir. Bunlar arasında Parkinson,
Alzheimer, multipl skleroz, kaza sonucu oluşan felçler ve sinir hücrelerinin (nöronların) yitirilmesiyle gelişen
diğer hastalıklar, kalp krizi sonucu oluşan kalp kası yetmezliği, osteoartrit veya çeşitli nedenlerle oluşan
kıkırdak ve kemik kayıpları, kanser ve bağışıklık sistemi hastalıkları ile şeker hastalığı (Tip-1 diabetes
mellitus) sayılabilir.
Hücre transplantasyonu aracılığı ile gen tedavisinin de gerçekleştirilebileceği bir çok çalışmada gösterilmiştir.
Bunlar arasında, uygun verici bulunduğu takdirde, bazı genetik hastalıklarda (örneğin Hurler sendromu olarak
da adlandırılan mukopolsakkarıdoz hastalığında), sağlam bebeklerden elde edilen kordon kanı kök hücresi
transplantasyonu ile başarılı sonuçlar elde edilmiştir. Diğer bir yaklaşım ise, in-vitro koşullarda gen aktarılmış
olan hücrelerin transplantasyonudur.
Ayrıca, hastadan alınan değişik hücrelerin veya kök hücrelerin veya genetik olarak değiştirilmiş hücrelerin,
biyomateryaller aracılığı ile rejenaratif tedavilerde kullanımı bu kategorinin önemli bir uygulamasıdır.
Önümüzdeki yıllarda insan kök hücrelerinin laboratuvar ortamında arzu edilen hücre türlerine farklılaştırılması
da mümkün görünmektedir. Hücre tedavilerinin ülkemiz açısından en önemli yönlerinden birisi, tedavide
kullanılacak olan hücrelerin ithal yolu ile temin edilemeyecek olması; hastaya yakın, yerel laboratuvar ve
kuruluşlarca bu hizmetin verilmesi gereğidir. Bunun için, hücre tedavisi uygulamalarının yasal ve etik
düzenlemeleri ile uyum sağlayan yöresel ve bölgesel hücre teknolojisi kuruluşları kurularak, hastaya özgü
hücresel tedavilerin yapılması gerekecektir.
Diğer yandan, biyomateryal uygulamaları yoluyla ve doku mühendisliği yöntemleriyle yeni dokuların (kemik,
kıkırdak, deri) laboratuvar ortamında üretilebilmesi mümkün olmuştur.
Hücre transplantasyonu ile gerçekleştirilen tedaviler pahalı olmalarına rağmen, ilaçla tedavinin mümkün
olmadığı hastalıklarda alternatif oluşturmakta ve henüz tedavisi mümkün olmayan hastalıkların tedavisinde
çözüm getirebilmektedir. Bu nedenle hücre transplantasyonu yöntemleri ile ilgili araştırma ve etkinliklerin
ülkemizde de başlatılmasının gerekli ve yararlı olduğuna inanılmakta; bunun için yerel üretim ünitelerinin
kurulması kaçınılmaz görünmektedir. Bu amaçla, kamu kuruluşlarının hücre biyolojisi araştırmaları ve tedavi
edici hücre teknolojileri, özel kuruluşların ise hücre teknolojileri ve tedavi hizmetleri yönünden desteklenmeleri
gereklidir.
Bu hedef için başlıca faaliyet alanları temel araştırma ve çevrimsel araştırmadır. Sınai araştırma gereklidir;
rekabet öncesi sınai geliştirme, sınai geliştirme ve teknoloji transferi gerekebilir.
Ulusal Programlar: hedefe yönelik ve çok katılımlı (üniversite, kamu ve özel sektör) projelerin, bir “proje
çağrısı” formatında, rekabete açık ve tarafsız değerlendirme kriterleri ile seçilip değerlendirildiği ulusal
programlar uygulanmalıdır. Bu kapsamda “Türkiye Hücre Tedavileri Ulusal Ağı” kurulmalı, “moleküler
hücre biyolojisi”, “somatik hücre plastisitesi”, “yetişkin kök hücre teknolojisi”, “embryonik kök hücre teknolojisi”
ve “hücre tedavisi” gibi alanlarda uzmanlaşacak olan araştırma birimleri, ülke sathına yayılmış olarak bu
ulusal ağ içinde yer almalıdır. Ulusal ağda yer alacak olan birimlerin belirli kamu kuruluşları ile sınırlı
tutulmaması, özel sektörün, özellikle “start-up” biyoteknoloji firmalarının da bu ağda yer alması sağlanmalıdır.
Bu amaçla, ağda yer alacak birimlere, birimlerin kamu ya da özel kaynaklı olduğuna bakılmaksızın, projeye
dayalı kamu desteği sağlanmalıdır.
